Lonafarnib: First Approval

Sohita Dhillon

Drugs. 2021 Feb;81(2):283-289. doi: 10.1007/s40265-020-01464-z.

 

Questo articolo riassume le tappe fondamentali nello sviluppo del farmaco Lonafarnib che hanno portato a questa prima approvazione. Nella sindrome della progeria di Hutchinson-Gilford (HGPS), lonafarnib inibisce la farnesiltransferasi per prevenire la farnesilazione e il successivo accumulo di progerina e proteine ​​simili alla progerina nel nucleo e nel citoscheletro cellulare. Nel novembre 2020, lonafarnib ha ricevuto la sua prima approvazione negli Stati Uniti per ridurre il rischio di mortalità nell’HGPS e per il trattamento delle laminopatie progeroidi in pazienti di età ≥ 12 mesi con una superficie corporea (BSA) ≥ 0,39 m2. Lonafarnib è in fase di revisione normativa nell’Unione Europea.

medline link: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/33590450/